Il trattamento principale, come captrio, approvato per i bambini dai 6 agli 11 anni

Un trattamento rivoluzionario per la fibrosi cistica è stato approvato per i bambini dai 6 agli 11 anni.

Le autorità sanitarie hanno annunciato martedì che Kaftrio, un trattamento che rappresenta un importante progresso contro la fibrosi cistica ma che in precedenza era destinato in Francia a persone di età superiore ai 12 anni, è stato ora approvato per alcuni pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni.

L’Autorità sanitaria suprema ha annunciato in un comunicato stampa che “l’Autorità sanitaria suprema consente l’accesso anticipato alle prime cure per i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni” che soffrono di fibrosi cistica.

Questo trattamento, che, attraverso questa procedura, beneficia immediatamente dell’indennità di previdenza sociale, può giovare solo ad alcuni pazienti. Questi sono “eterozigoti per la mutazione F508del del gene CFTR”, il cui ruolo è fondamentale nella fibrosi cistica, spiega HAS, e il numero di bambini coinvolti è stimato in meno di 300, su un totale di oltre 7.000 pazienti di tutte le età in Francia.

Un grande passo avanti

Il trattamento in questione consiste in una combinazione di due farmaci sviluppati dal laboratorio Vertex, Kalydeco e Kaftrio. La formazione è già stata approvata in Francia dall’anno scorso per i pazienti ammissibili di età superiore ai 12 anni, una decisione che le associazioni hanno salutato come un sollievo dopo anni di attesa.

Keftrio è considerato un importante progresso contro la fibrosi cistica, una malattia che provoca la secrezione di muco anormalmente denso, che porta all’ostruzione del sistema respiratorio e di quello digerente.

I pazienti possono respirare meglio e riguadagnare peso

La maggior parte degli approcci terapeutici si concentra sui sintomi, attraverso farmaci o tecniche come la terapia fisica, e ha già permesso di allungare l’aspettativa di vita per una malattia che è stata a lungo considerata fatale per bambini e adolescenti.

Ma Keftrio, parte di una classe innovativa di farmaci che mirano all’azione della proteina all’origine della malattia, è considerata dalle associazioni come una rivoluzione che potrebbe, per alcuni pazienti, trasformare la fibrosi cistica in una malattia cronica.

Un gruppo di HAS ha delineato “la presunta natura innovativa di questa combinazione di farmaci che, a lungo termine, consentirebbe ai pazienti di respirare meglio, ridurre la malattia e riguadagnare peso”, ha identificato l’autorità.